Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (01.11.2021)
Gene therapy is a discipline striving for the application of up-to-date knowledge and methods into a clinical practice. It comprises methodological approaches of molecular biology and genetic engineering and also understandings from genetics, immunology, biochemistry, virology, oncology, and other biological and medical fields. In a general part of the course, principles, mechanisms, and potential usage of gene therapy will be explained as well as gene transfer and ethical problems associated with gene therapy. Another part of the course will be focused on the utilization of gene therapy in oncology and the description of main anti-tumor therapeutic procedures. Finally, students will prepare short presentations (about 10 min) about the development of gene therapy for selected non-malignant diseases.
Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (01.11.2021)
Genová terapie je obor usilující o aplikaci moderních poznatků a metodik do klinické praxe. Prolínají se v ní
metodické přístupy molekulární biologie a genového inženýrství s poznatky genetiky, imunologie, biochemie,
virologie, onkologie a dalších biologických a lékařských oborů. V obecné části kurzu budou probrány principy,
mechanismy a možnosti využití genové terapie, metody vnášení genetického materiálu a etické problémy spojené
s genovou terapií. Další část kurzu pak bude zaměřena na využití genové terapie v onkologii, kdy budou
podrobněji popsány hlavní léčebné přístupy. Na poslední část kurzu si studenti připraví krátké prezentace (cca 10
min), ve kterých popíšou podle zadané osnovy vývoj genové terapie u vybraného nemaligního onemocnění.
Literature -
Last update: RNDr. Michaela Schierová, Ph.D. (24.10.2019)
eBook ISBN 978-88-470-1643-9, Hardcover ISBN 978-88-470-1642-2, Softcover ISBN 978-88-470-5555-1, DOI 10.1007/978-88-470-1643-9
Wolfgang Walther (ed.): Current Strategies in Cancer Gene Therapy, Springer International Publishing, 2016
Hardcover ISBN 978-3-319-42932-8, eBook ISBN 978-3-319-42934-2, DOI 10.1007/978-3-319-42934-2
Requirements to the exam -
Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (26.07.2023)
Outline of student presentations
1. Disease characterization and frequency.
2. Standard therapy and its efficacy.
3. Therapeutic gene/genetic material (including regulatory sequences)
4. Delivery methods
5. Preclinical examination (model)
6. Clinical trials
This presentation is a prerequisite for examination.
Examination
A written test composed of 50 questions (20 multiple choice questions, 20 questions requiring short answers).
Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (26.07.2023)
OSNOVA pro prezentace studentů:
1. Charakteristika onemocnění a jeho výskyt. 2. Standardní léčba a její účinnost. 3. Terapeutický gen/genetický materiál (včetně regulačních sekvencí). 4. Metody vnášení. 5. Preklinické testování (model). 6. Klinické zkoušky.
Přednesení prezentace je podmínkou pro připuštění ke zkoušce.
ZKOUŠKA
Písemný test (80 min)
20 otázek s volbou 1 správné odpovědi ze 3 možností – 1 bod za správně zodpovězenou otázku
20 otázek na doplnění krátké odpovědi - 10 otázek hodnoceno 2 body
- 10 otázek hodnoceno 3 body
Klasifikace testu
70-60 bodů výborně
59-49 bodů velmi dobře 59-56 bodů možnost vylepšení u ústní zkoušky
48-38 bodů dobře 48-45 bodů možnost vylepšení u ústní zkoušky
37-0 bodů neprospěl/a 37-35 bodů možnost vylepšení u ústní zkoušky
Výsledek testu je možné u ústní zkoušky vylepšit o jeden stupeň.
Syllabus -
Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (24.10.2019)
I. General part Principles, mechanisms and possibilities of gene therapy; ethical problems Types of therapeutic nucleic acids (NA) - genes encoding proteins - non-coding NA (oligonucleotides, catalytic NA, regulatory NA, aptamers) Delivery of genetic material - viral (retroviruses, adenoviruses, herpetic viruses, adeno-associated viruses) - non-viral - physical (electroporation, sonoporation, biolistic delivery) - chemical (liposomes, polymers) Gene editing
II. Gene therapy of tumors Regulation of gene expression Immunotherapy - modified T lymphocytes (TCR, CAR) - vaccines - DNA and RNA vaccines, recombinant viruses, cell vaccines Suicide genes Oncolytic viruses
Last update: RNDr. Michal Šmahel, Ph.D. (02.10.2018)
I. Obecná část Principy, mechanismy a možnosti využití genové terapie; etické problémy Typy terapeutických nukleových kyselin (NK) - geny kódující proteiny - nekódující NK (oligonukleotidy, katalytické NK, regulační RNA, aptamery) Metody vnášení genetického materiálu - virové (retroviry, adenoviry, herpetické viry, adeno-asociované viry) - nevirové - fyzikální (elektroporace, sonoporace, biolistický přenos) - chemické (lipozomy, polymery) Editování genů
II. Genová terapie nádorů Regulace genové exprese Imunoterapie - modifikované lymfocyty T – TCR, CAR - vakcíny – DNA a RNA, rekombinantní viry, buněčné vakcíny Sebevražedné geny Onkolytické viry
III. Genová terapie nemaligních onemocnění – prezentace studentů Hematopoietické kmenové buňky Neurodegenerativní onemocnění Svalové dystrofie Kardiovaskulární onemocnění Virové infekce Oční onemocnění Onemocnění jater Onemocnění plic
