Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Gene therapeutics belong among biological drugs. After years of intensive research and expectations, currently therapeutic tools or methods influencing genetic information enter clinical praxis. Lectures of subject Gene Therapy bring supplementary information to the essential ones presented in course of subject Biological Drugs, focus on the most promising preparations and methods currently entering the clinical praxis or advanced phases of clinical trials. The most important trends in gene therapeutics development are discussed.
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Genová terapie, resp. terapeutika, jsou jedním z typů biologických léčiv. Po dlouhých letech intenzivních výzkumů a očekávání se v posledních letech dostávají do terapeutického využití přípravky nebo terapeutické metody, založené na ovlivnění genetické informace. Přednášky z Genové terapie doplňují základní informace předmětu Biologická léčiva a soustředí se na nejperspektivnější přípravky a metody aktuálně zavedené do praxe nebo v pokročilých fázích klinických zkoušek. Zabývají se i nejvýznamnějšími trendy ve vývoji nových prostředků genové terapie.
Course completion requirements -
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Credit and exam.
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Zápočet a zkouška.
Literature -
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Recommended:
Daniel Scherman . Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology. Paris: National Scientific Research Center (CNRS), France, 2014, s. ISBN 978-1-84816-828-2.
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Doporučená:
Daniel Scherman . Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology. Paris: National Scientific Research Center (CNRS), France, 2014, s. ISBN 978-1-84816-828-2.
Syllabus -
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Overview of gene therapy and legislation
Divisions of gene therapy.
Legislation in area of gene therapy and genetically modified organisms.
Methods of preparation of bio-oligomers of nucleic acids type
Principles of chemical synthesis of oligopeptides and nucleic acids (oligonucleotides) on solid phase.
Automatized chemical synthesis of oligonucleotides, synthesizers.
Modifications of oligonucleotides for therapeutic and diagnostic use.
Oligonucleotide therapeutics
Types of oligonucleotide therapeutics
Antisense therapeutics
SiRNA
DNAzymes
Oligonucleotide aptamers
Preparations in advanced phases of clinical trials.
Other therapeutic and diagnostic potential of synthetic nucleic acids (drug delivery, aptasensors, etc.)
RNA interference as gene therapy tools
Overview of non-coding RNA.
MicroRNA and SiRNA.
Possibilities of therapeutic use of non-coding RNA.
MicroRNA and SiRNA in clinical trials.
Vector mediated gene therapy (VMGT)
Possibilities of VMGT.
Vector types used in gene therapy.
Ways of vectors preparation.
Advantages and disadvantages of various vectors.
Problems and risks of VMGT.
DNA and RNA vaccines.
DNA and RNA vaccines
Possible excursion at biotechnological company.
Last update: doc. PharmDr. Miroslav Miletín, Ph.D. (19.09.2023)
Přehled genové terapie a legislativa v této oblasti
rozdělení genové terapie
legislativa v oblasti GT a GMO (EU, US, …)
Metody přípravy biooligomerů typu nukleových kyselin
principy chemické syntézy oligopeptidů a nukleových kyselin (oligonukleotidů) na pevné fázi