Development and characterization of nanoparcticles for gene therapy
| Thesis title in Czech: | Vývoj a charakterizace nanočástic vhodných pro genovou terapii |
|---|---|
| Thesis title in English: | Development and characterization of nanoparcticles for gene therapy |
| Key words: | lipidické nanočástice, RNA, genová terapie, doprava léčiv |
| English key words: | lipid nanoparticles, RNA, gene therapy, drug delivery |
| Academic year of topic announcement: | 2025/2026 |
| Thesis type: | dissertation |
| Thesis language: | angličtina |
| Department: | Department of Genetics and Microbiology (31-140) |
| Supervisor: | Mgr. Klára Grantz Šašková, Ph.D. |
| Author: |
| Preliminary scope of work |
| Navrhovaný doktorský projekt se zaměřuje na detailní charakterizaci lipidových nanočástic (LNPs) obsahujících mRNA nebo jiné nukleové kyseliny. LNPs s různým složením lipidů budou nejprve testovány in vitro na buněčných kulturách a následně hodnoceny in vivo na myším modelu. Student připraví a optimalizuje různé formulace LNPs a bude je charakterizovat pomocí technik, jako je dynamický rozptyl světla (DLS), měření účinnosti enkapsulace NK a kryo-TEM (kryogenní transmisní elektronová mikroskopie). Efektivita transfekce bude hodnocena pomocí průtokové cytometrie a dalších doplňkových metod, zatímco in vivo účinnost bude testována na myším modelu. Cílem projektu je prohloubit naše porozumění doručovacích systémůmnukleových kyselin, včetně jejich přípravy, rozkládání a potenciálních aplikací v genové terapii pro léčbu genetických onemocnění. Student bude pod odborným dohledem a veškerá práce bude probíhat v Adalid Sciences s.r.o. |
| Preliminary scope of work in English |
| The proposed doctoral project focuses on the detailed characterization of lipid nanoparticles (LNPs) containing mRNA or other nucleic acids. LNPs with varying lipid compositions will first be tested in vitro using cell cultures and subsequently evaluated in vivo in a mouse model. The student will prepare and optimize various LNP formulations and characterize them using techniques such as dynamic light scattering (DLS), entrapment efficiency measurements, and cryo-TEM (cryogenic transmission electron microscopy). Transfection efficiency will be assessed through flow cytometry and other complementary methods, while in vivo efficacy will be evaluated in a mouse model. This project aims to deepen our understanding of LNP-based cellular delivery, including their assembly, disassembly, and potential applications in gene therapy for treating genetic diseases. The student will be supervised, and all work will be conducted at Adalid Sciences s.r.o. |